Mukoviszidose - Cystic Fibrosis (CF)

Das Mukoviszidosezentrum ist eines der europäischen Referenzzentren für CF (European Reference Network). Das CF-Studienzentrum ist seit Februar 2016 DIN EN ISO 9001:2008 zertifiziert. Das CF-Studienzentrum ist mit dem ARC-Award der Nordamerikanischen Cystic Fibrosis Foundation ausgezeichnet worden.

Klinische CF-Forschung

Hintergrund

Im CF-Studienzentrum des Mukoviszidosezentrums Köln werden Studien durchgeführt, um neue Medikamente zu entwickeln und damit die Therapie der Mukoviszidose zu verbessern. Schwerpunkt der klinischen Forschung ist die Weiterentwicklung von mutationsspezifischen Therapien (z.B. CFTR-Modulatoren) sowie die Entwicklung von mutationsunabhängigen neuen Therapiestrategien.

Das CF-Studienzentrum ist eines der zertifizierten Zentren des europäischen Studiennetzwerkes (ECFS-CTN). Alle Untersuchungsmethoden (Lung Clearance Index, nasale Potentialdifferenzmessung, Messung des intestinalen Ionenstroms an Rektumbiopsien, demnächst auch intestinale Organoide) sind vom ECFS-CTN zertifiziert und stehen für klinische Studien zur Verfügung.

Klinische Studien werden in enger Kooperation mit dem europäischen (ECFS-CTN) und nordamerikanischen Studiennetzwerk (CFF-TDN) durchgeführt. Dadurch soll sichergestellt werden, dass alle Studien auf höchstem Niveau durchgeführt werden, alle Studienphasen schnellstmöglich und für den Patienten sicher und effizient durchlaufen werden können und es letztendlich zur schnellen Zulassung der entsprechenden Medikamente weltweit kommen kann.

Klinische Studien bedeuten sowohl für den Patienten als auch für das betreuende CF-Studienzentrum einen deutlichen Mehraufwand. Dieser ist jedoch im Hinblick auf die dadurch erreichte Verbesserung der Mukoviszidose-Therapie und den damit erzielbaren Fortschritt vertretbar. Nur durch klinische Studien kann die Therapie weiter verbessert werden, damit letztlich alle Mukoviczidose-Patienten von den neuen Erkenntnissen aus klinischen Studien profitieren können.

Das Studienteam

Priv.-Doz. Dr. Ernst Rietschel, stellvertretende Leitung
Dr. Robert Körner, Studienarzt
Dr. Anne Striegel, Studienärztin
Tobias Trojan, Studienarzt
Petra Uhlherr, Studienkoordinatorin
Elham Khodrawi, Study Nurse

Kontakt bei Interesse einer Studienteilnahme

E-Mail CF-studienzentrum@uk-koeln.de

Aktuelle Studien

Experimentelle CF-Forschung

Hintergrund

Die Lungenbeteiligung bei CF bestimmt nicht nur maßgeblich die Lebensqualität, sondern stellt auch den wichtigsten lebenslimitierenden Faktor dar. Die gestörte mukoziliäre Clearance (Schleimtransport) begünstigt sowohl chronische Entzündungsreaktionen (Inflammation) als auch einen bindegewebigen Umbau (Fibrose) des Lungengewebes. Die bronchiale Inflammation wird durch ein Ungleichgewicht von pro- und antiinflammatorischen Mediatoren (z.B. TGF-β, Interleukine) sowie durch eine gesteigerte Aktivität von Proteasen (z.B. Elastase) charakterisiert.

Wie diese Botenstoffe die Funktion des Chloridkanals (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, CFTR) modifizieren und welche funktionelle Rolle eine CFTR-Genmutation in der Entzündungsreaktion und Fibrosierung hat, ist jedoch weitgehend unklar.

Ziele unserer Arbeitsgruppe sind daher:

  • die funktionelle Rolle von CFTR in der Entzündungs- und Fibroseentstehung unabhängig vom transepithelialen Chloridtransport zu untersuchen und
  • die Funktion entzündlicher und Fibrose-induzierender Botenstoffe (TGF-β) in der CFTR-Modulation zu definieren und mögliche neue therapeutische Angriffspunkte zu identifizieren

Um diese Ziele zu adressieren nutzen wir einerseits „diseased human bronchial epithelial cells“ (DHBE) in der Zellkultur; andererseits streben wir die Etablierung intestinaler Organoide in einem europäischen Netzwerk an. Diese sehr innovative Methode dient nicht nur einer personalisierten Medizin, sondern eröffnet auch neue Möglichkeiten wissenschaftliche Fragestellungen zu untersuchen. 

Das Team

Dr. Jan Christoph Thomassen
Dr. vet. med. Katharina Dinger       
Christina Vohlen, Technische Assistentin 

Jun. Prof. Dr. Dr. nat. med. Miguel A. Alejandre Alcazar

Jun. Prof. Dr. Dr. nat. med. Miguel A. Alejandre Alcazar

Leiter Experimentelle CF-Forschung

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