Mukoviszidose - Cystic Fibrosis (CF)

Das Mukoviszidosezentrum ist eines der europäischen Referenzzentren für CF (European Reference Network). Das CF-Studienzentrum ist seit Februar 2016 DIN EN ISO 9001:2008 zertifiziert. Das CF-Studienzentrum ist mit dem ARC-Award (2018-2020) und dem CRC-Award (2021-2023) der Nordamerikanischen Cystic Fibrosis Foundation ausgezeichnet worden.

CF-Forschung

Klinische Mukoviszidose-Forschung

Klinische Studien sind ein unverzichtbarer Bestandteil der klinischen Forschung bei Mukoviszidose (CF). Nur so können zuverlässige Daten sowohl zur Diagnosestellung als auch zu neuen Behandlungsoptionen zur Verbesserung der Lebenserwartung – und qualität von Menschen mit zystischer Fibrose (MmCF) gewonnen werden. Die Planung, Durchführung und Auswertung klinischer Studien erfordert eine hohe klinische und methodische Professionalität und Kompetenz, sowie eine enge Kooperation aller beteiligten Partner.

Das klinische CF-Studienzentrum der Uniklinik Köln vereint als international anerkanntes Koordinierungszentrum akademisch-initiierte und industrie-gesponserte Phase I, II und III-Studien zur Entwicklung neuer Behandlungsoptionen für MmCF. Schwerpunkt der klinischen Forschung ist die Weiterentwicklung von mutationsspezifischen Therapien (z.B. CFTR-Modulatoren) sowie die Entwicklung von mutationsunabhängigen, neuen Therapiestrategien. Im CF-Studienzentrum unter der Leitung von Frau Priv.-Doz. Dr. S. van Koningsbruggen-Rietschel werden eine Vielzahl großer internationaler Multicenterstudien durchgeführt, die mittlerweile auch zur Zulassung verschiedener kausal wirkender Medikamente führten.

Das weite Spektrum und die hohe Relevanz der durchgeführten Studien basiert auf einer fundierten Expertise hinsichtlich spezieller Outcome-Parameter. Das CF-Studienzentrum ist Mitglied des European Cystic Fibrosis Society Clinical Trial Network) ECFS-CTN), ein europäisches Netzwerk, das 58 hochspezialisierte CF-Zentren in 17 Ländern vereint. Frau Priv.-Doz. Dr. S. van Koningsbruggen-Rietschel leitete dieses Netzwerk von 2018 bis 2020 (www.ecfs-eu/ctn) und koordinierte die Zusammenarbeit mit dem US-amerikanischen Studiennetzwerk (CFF-TDN). Durch diese enge Kollaboration kann sichergestellt werden, dass alle CF-Studien auf höchstem Niveau durchgeführt werden, alle Studienphasen schnellstmöglich und für MmCF sicher und effizient durchlaufen werden können und es letztendlich zur schnelleren Zulassung der entsprechenden Medikamente weltweit kommen kann.

Alle Untersuchungsmethoden (Lung Clearance Index, nasale Potentialdifferenzmessung, Messung des intestinalen Ionenstroms an Rektumbiopsien, demnächst auch intestinale Organoide) sind vom ECFS-CTN zertifiziert und stehen hier vor Ort für klinische Studien zur Verfügung.

Klinische Studien bedeuten sowohl für MmCF als auch für das betreuende CF-Studienzentrum einen deutlichen Mehraufwand. Dieser ist jedoch im Hinblick auf die dadurch erreichte Verbesserung der CF-Therapie und den damit erzielbaren Fortschritt absolut vertretbar. Nur durch klinische Studien kann die Therapie weiter verbessert werden, damit letztlich alle MmCF von den neuen Erkenntnissen profitieren können.

Mitglieder und Mitgliederinnen des Studienteams:

Priv.-Doz Dr. Silke van Koningsbruggen-Rietschel, Leitung
Priv.-Doz Dr. Ernst Rietschel, stellvertretende Leitung
Dr. Meike Meyer, Studienärztin
Dr. Jan-Christoph Thomassen, Studienarzt
Dr. Robert Körner, Studienarzt
Dr. Sandra Zimmermann, Projektmanagerin
Petra Uhlherr, Studienkoordinatorin
Rebecca Brückner, MTA

Auflistung aktuell laufender sowie bereits durchgeführter CF-Studien

Experimentelle Mukoviszidose-Forschung

Mukoviszidose - Entwicklung neuer Therapien

Mukoviszidose (CF) ist die häufigste chronische Stoffwechselerkrankung. Die aktuelle mittlere Lebenserwartung liegt bei ca. 40 Jahren und das Fehlen kurativer Therapien unterstreicht die Bedeutung von Grundlagenforschung zur Identifikation neuer therapeutischer Strategien sowie die Wichtigkeit von qualitativ hochwertigen klinischen Studien, die die Entwicklung neuer Therapieansätze vorantreiben. Neben den in den letzten Jahren entwickelten sogenannten CFTR-Modulatoren, die die Funktion des für das Krankheitsbild der CF ursächlichen defekten Chloridkanals (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator, CFTR) verbessern, wird zukünftig auch die Bedeutung der Untersuchung CFTR-unabhängiger Faktoren auf den Krankheitsverlauf zunehmen.   

Die primäre Ausrichtung der Arbeitsgruppe „experimentelle CF-Forschung“ unter der Leitung von Frau Priv.-Doz. Dr. S. van Koningsbruggen-Rietschel dient dem Ziel, basierend auf neuen Erkenntnissen der Grundlagenforschung eine optimale und individualisierte Betreuung unserer CF-Patienten auf höchsten Standard zu ermöglichen, um ihre Lebenserwartung und -qualität weiter zu verbessern. Der Standort Uniklinik Köln bietet hierfür sehr gute Voraussetzungen: neben dem etablierten Mukoviszidose Zentrum mit „state-of-the-art“ Methoden zur klinischen Diagnostik und Therapie (Leiter: Priv.-Doz. Dr. E. Rietschel), gibt es ein global vernetztes CF-Studienzentrum (Mitglied im European Cystic Fibrosis Clinical Trial Network (ECFS-CTN)) unter der Leitung von Priv.-Doz. Dr. S. van Koningsbruggen-Rietschel, in dem neue Medikamente und Therapiestrategien in klinischen Studien der Phasen I-III geprüft werden.  Desweitern besteht eine sehr enge Zusammenarbeit mit der Arbeitsgruppe „Experimentelle Pneumologie“ (Leiter: Jun.-Prof. Dr. Dr. M.A. Alejandre Alcazar).

Aktuelle/zukünftige Forschungsschwerpunkte der Arbeitsgruppe sind:

  • Untersuchung des Einflusses modifizierender Gene auf die pulmonale Inflammation der CF-Lungenerkrankung
  • Untersuchung zur Identifizierung inflammatorischer Biomarker und deren Korrelation zum klinischen Phänotyp
  • Inhibition inflammatorischer Parameter als potentieller therapeutischer Ansatz
  • Etablierung des Organoidssytems zur Untersuchung der individuellen Wirksamkeit von CFTR-Modulatoren, sowie weiterer Faktoren, die deren Wirksamkeit beeinflussen

Mitglieder und Mitgliederinnen der Arbeitsgruppe:

Priv.-Doz.Dr. Silke van Koningsbruggen-Rietschel, Leitung
Dr. Jan-Christoph Thomassen
Dr. Sandra Zimmermann
Christina Vohlen, TA 
Rebecca Brückner, MTA

Die experimentelle Arbeitsgruppe arbeitet eng mit dem CF-Studienzentrum zusammen.

Priv.-Doz. Dr.--van Koningsbruggen-Rietschel-Silke
Priv.-Doz. Dr. Silke van Koningsbruggen-Rietschel

Leiterin Klinische Pneumologie und Allergologie

Kontakt bei Interesse einer Studienteilnahme

E-Mail CF-studienzentrum@uk-koeln.de

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